판매 중지 피했지만…체면 구긴 세계 첫 줄기세포 치료제

식약처, 하티셀그램 PMS 건수 100건으로 조정

시민단체들, 안전성 이유 ‘허가 취소’ 요구   







[한의신문=최성훈 기자]‘세계 최초’ 줄기세포 치료제 ‘하티셀그램-AMI’이 판매 정지 위기까지 몰렸다가 극적으로 살아났다. 하티셀그램은 지난 2011년 상용화됐지만, 약의 유효성과 안전성을 입증해야 하는 ‘시판 후 조사(PMS, Post marketing surveillance)’ 자료 제출에 난항을 겪어왔다. 이에 식품의약품안전처(이하 식약처)는 최근 파미셀이 제조한 하티셀그램의 PMS 요건을 완화했다.



10일 제약업계에 따르면 식약처는 임상 데이터를 수집하는데 어렵다는 업체의 의견을 받아들여 하티셀그램의 PMS 건수(증례수)를 기존 600건에서 100건으로 조정했다.



식약처는 조정 배경에 대해 “하티셀그램으로 치료를 받는 환자 자체가 드물고, 치료과정에서 동의서까지 받아야 하는 과정이 어렵다는 점을 반영했다”고 밝혔다. 또한 조사 업체의 성실성과 제품의 안전성, 효용가치 등을 고려해 PMS 요건을 조정했다는 게 식약처의 설명이다.



이에 파미셀은 오는 9월말 까지 하티셀그램의 PMS 건수를 100건 이상을 재심사 자료로 식약처에 제출하면 시판허가를 유지할 수 있다. 하지만 만약 재심사 서류를 제출하지 않은 경우 현행 약사법에 따라 당해 품목 제조업무정지 6개월에 달하는 1차 행정 처분이 내려진다. 이를 한 번 더 어길시 품목허가가 취소된다.



◇의약 전문가‧시민단체들 “안전성에 문제 있어”



결국 하티셀그램의 PMS 제출 건수는 조정됐지만 파미셀에게 있어 마냥 부담이 줄어든 건 아니다. 식약처 자문 기관인 중앙약사심의위원회(중앙약심)은 하티셀그램의 안전성을 문제 삼은 바 있는데다 최근에는 시민단체까지 하티셀그램의 허가 취소를 요구하고 나섰기 때문이다.



앞서 식약처는 PMS 건수를 600건에서 60건으로 줄여달라는 파미셀의 요청에 따라 해당 안건을 지난 3월 중앙약심에 상정한 바 있다. 하지만 중앙약심은 안전성을 이유로 들어 PMS 조정 안건을 만장일치로 받아들이지 않았다.



당시 회의록에 따르면 한 심의위원은 “600건에서 60건으로 조정할 때, 나타나지 않았던 부작용이 나타날 확률은 200분의 1에서 20분의 1까지 높아질 수 있다고 95% 확률로 말할 수 있다”며 “그만큼 부작용을 찾아낼 가능성이 낮아진다”고 밝혔다.



또 다른 위원은 “이 회사 제품만이 유일한 해결책은 아니며, 향후 좋은 제품들도 많이 개발될 것으로 생각된다”며 “그러므로 본 품목 유지를 위해 60건으로 조사증례수를 조정할 근거는 충분하지 않은 것으로 생각된다”고 말했다.



건강사회를위한약사회(이하 건약)와 건강세상네트워크는 지난 3일 성명을 통해 “유효성·안전성 확보에 실패한 하티셀그램의 즉각적인 허가 취소하라”고 밝혔다.



두 단체는 “전 세계 허가된 총 6종의 줄기세포 치료제 중 4품목이 국내 제품으로 한국은 줄기세포 치료제 허가에 있어 세계 일등이지만 그 어떤 제품도 선진국에서 허가를 받지 못했다”며 “세계 시장이 원하는 것은 안전과 효과가 보장된 치료제이다”고 설명했다.



이어 두 단체는 “한국의 허가 절차는 너무 성급하고 객관적 데이터가 부족하다. 심지어 네이처는 2011년 하티셀그램의 허가 과정도 매우 실망스럽다고 논평했다”며 “아무도 인정해주지 않고, 믿어주지 않는 ‘세계 최초’가 과연 무슨 의미인지 식약처는 다시 생각해야 한다”고 지적했다.



이에 대해 파미셀 측은 말을 아끼는 분위기다. 파미셀 관계자는 한의신문과의 통화에서 “공식적인 절차와 규정을 지켜서 PMS 자료를 식약처에 기한 내에 제출할 예정이다”고 말했다.



◇줄기세포 치료제 ‘하티셀그램-AMI’ 이란?



하티셀그램은 ‘급성심근경색환자의 좌심실 구혈율 개선제’로 지난 2011년 7월 1일 식약처의 시판허가를 받았다. 이 약은 줄기세포 치료제 시장에서 국내 처음은 물론 세계 처음으로 허가 및 상용화 돼 제약계의 큰 관심을 받았다.



하티셀그램 성분은 자가골수유래 중간염줄기세포(성체)로 이뤄져 있다. 성체줄기세포라고도 불리는데 골수나 지방, 제대혈 등 우리 몸의 여러 조직에 존재하는 세포를 이용해 제조하는 방식이다.



성체줄기세포는 의학적 적용이 용이한데다 자가 세포를 이용하다보니 면역학적 거부반응이 없다. 또 배아줄기세포와 다르게 윤리적 문제를 빗겨간다는 장점도 있다.



하지만 성체줄기세포는 세포 증식에 한계를 가지는데다 쉽게 줄기세포성을 상실한다는 단점이 있다. 또한 성체줄기세포 특성상 대량생산이 불가능하기 때문에 비용이 매우 비싸다. 실제 하티셀그램의 1회 투약비용은 무려 1800만원에 달한다.



하티셀그램의 시판허가를 받는 과정에서 파미셀이 식약처에 제출한 임상시험 데이터는 급성심근경색 환자군 40명과 대조군 환자 40명 등 80명이었다.