심평원, 희귀질환치료제 등 환자 접근성 제고를 위한 신약평가 규정 개정안 사전예고 실시

건강보험심사평가원(원장 손명세)은 희귀질환치료제 등에 대한 환자의 접근성 제고를 위해 의약품의 건강보험등재 관련 평가 규정(「약제 요양급여대상 여부 등의 평가기준 및 절차 등에 관한 규정」)과 세부 평가기준(「약제 급여평가위원회 세부 평가기준」)에 대한 사전예고를 2월 2일부터 2월 21일까지 20일간 심평원 홈페이지를 통해 공개한다.



이는 약가제도의 합리적 개선을 위해 ‘14.12.16일자로 발표한 보건복지부의 약가제도 개선안과 행정예고 중인 「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙」 및 「약제의 결정 및 조정기준」개정안에 대한 세부 기준을 마련한 것으로, 근거 생성이 상대적으로 어려운 희귀질환치료제 등의 경제성평가 특례 대상 및 평가기준 등이 여기에 해당한다.



현재 건강보험에 등재되는 약제는 비용 대비 효과가 우수한 의약품만 선별등재하는 것을 원칙으로 하고 있어, 그동안 대체제가 없거나 환자 수가 적어 상대적으로 통계적 근거생성이 어려운 희귀질환치료제 및 항암제는 경제성평가가 곤란하여 보험등재가 지연되는 경우가 있었다.



이에 희귀질환치료제 등에 대한 대체평가 방안으로, 국가별 조정가 중 최저가 수준에서 경제성을 인정하고, 환자들의 과중한 의료비 부담을 경감하기 위해 제도 개선을 추진하게 되었다. 신설한 경제성평가 특례제도는 선별등재제도의 취지를 훼손하지 않으면서, 근거생성이 어려운 희귀질환치료제 및 항암제 중에서 임상적 필요도(대체약제 여부 등)와 제외국의 등재수준(등재국가 수) 등을 고려하여 제한적으로 적용된다.