김성철 원광대 한의전 교수, 루게릭 치료제 미국 특허 획득

원광대학교 한의학전문대학원 김성철(대한희귀난치질환학회장) 교수가 개발한 근위축성측삭경화증(ALS) 후보 물질인 ‘메카신(Mecasin)’이 퇴행성 신경계 질환 예방, 개선 또는 치료하는 조성물로 미국특허를 획득한 것으로 18일 확인됐다.

김성철 교수가 보건복지부 한의약선도기술개발사업으로 진행한 한방 루게릭 치료제 후보 물질 ‘메카신(Mecasin)’은 작약, 감초, 정제부자(아코니발, 한풍제약) 등 한약재로 이루어졌으며, 국내 및 국제특허승인(PCT)을 획득하고, 2017년 미국에 특허출원을 한데 이어 올해 최종적으로 미국 특허등록 결정서를 받았다.

그동안 12편의 국제학술지에 메카신 논문을 발표하고, 한약조성에 대한 이해가 전혀 없는 미국 특허 심사관들의 날카로운 질문에 대응하기 위해 2회에 걸쳐 추가 실험결과를 제출한 끝에 희귀질환용 루게릭치료 한약제제로는 국내 및 세계 최초로 미국특허를 받게 됐다.

김성철 교수는 “진행성 운동신경 질환인 루게릭은 발병 후 3~4년의 짧은 수명을 보이는 퇴행성 신경계질환으로 현재 치료제는 미국 FDA 및 국내 식약처 승인을 받은 리루졸(Riluzole)과 치료보조제 라디컷이 유일하지만, 수명 연장하는 효과가 2~6개월로 짧고, 약재성 간염 등 부작용도 많이 보고되고 있다”며 “부작용이 적고 질병의 진행을 억제하는 새로운 한방 치료제 개발이 절실했다”고 개발 동기를 밝혔다.

한편 ‘메카신(Mecasin)’은 효력시험을 통해 항산화 유전자 발현을 증가시킴으로써 뇌신경세포 보호 및 항염증효과를 통해서 루게릭 동물모델의 생명연장 및 통증 감소 효과가 있음이 확인됐으며, 현재 2a 임상시험에 이어 2b 임상시험을 진행 중이다.

특히 위장약 없이 메카신만 경구투약하는 3차 상업화 임상연구를 시행해 희귀난치성 루게릭질환의 한약제제인 천연물 신약으로서 세계 최초로 제품화될 예정이다.

또 김성철 교수는 루게릭과 유사한 발병기전을 보이는 치매와 파킨슨, 소뇌위축증과 같은 퇴행성 신경계질환에도 적응증을 추가하는 향후 연구 계획을 밝혀 그 결과가 기대되고 있다.